一针抵一套豪宅，1800万/针天价救命药获批

xinwen.mobi · 发表于 2025-11-27 10:12:27

一针抵一套豪宅，1800万/针天价救命药获批
巨额研发成本与有限患者群体，让基因治疗的价格站上伦理与商业的平衡木。

259万美元（约合人民币1800万元）一针——诺华公司最新获批的基因药物Itvisma，以堪比一线城市豪宅的价格，刷新了人们对“天价药”的认知。

这款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，于2025年11月24日获美国FDA批准，其价格甚至超过了此前备受关注的Zolgensma（210万美元）。

它不仅代表着基因治疗技术的重大突破，也引发了关于创新药可及性与支付极限的深刻讨论。

01 天价逻辑
Itvisma的定价背后，是一套经过精密计算的商业逻辑。

作为一次性基因疗法，它瞄准的是罕见病市场，患者群体有限。诺华为这款药物的研发投入了94亿美元，其中主要包括2018年收购原研发公司AveXis的87亿美元。

巨额投入需要回报，否则未来无人愿投入创新。

与传统长期服用的药物不同，基因疗法追求“一次性治愈”，这意味着制药企业只能在一个患者身上获得一次收益。

相比之下，渤健的SMA治疗药物Spinraza需要长期反复给药，在中国初始定价高达69.97万元/针。

而Itvisma通过一次性鞘内注射，为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，从根源解决遗传病因。

02 市场现实
Zolgensma的商业成功，为Itvisma的市场前景提供了参照。

上市后第一季度销售额就达到1.6亿美元，2022年销售额达13.7亿美元。这表明，即使价格高昂，市场对真正有突破性的基因疗法存在需求。

在SMA治疗领域，三款已获批药物中仅Itvisma为基因治疗产品，凸显了其技术与市场上的稀缺性。

高额研发投入构筑了极高的竞争壁垒，使先发企业在较长时间内享有定价权与市场独占优势。

全球基因治疗市场正处于爆发式增长前夜。

据BusinesSresearchinSights数据，全球基因疗法市场规模在2024年为90.3亿美元，预计到2033年将达646.4亿美元，复合年增长率达27.6%。

03 支付困境
天价药面前，支付能力成为患者生命的决定因素。

对于普通收入家庭，1800万元相当于数百年的总收入，这引发了对“救命药”公平可及性的深刻伦理思考。

类似的情况在2018年电影《我不是药神》中已有生动呈现。

影片中，瑞士诺华的“格列卫”在国内售价23500元一盒，而印度仿制药仅200元一盒，巨大的价差迫使患者铤而走险寻求仿制药。

现实中，支付困境的破解已有多元化探索。

2025年国家医保谈判首次设立商保创新药目录，专门纳入超出“保基本”定位、但创新程度高的创新药。

多款“百万级”CAR-T产品正通过此路径寻求突破。

04 中国探索
从自费到医保，从商保到多元支付，中国正在探索破解天价药难题的路径。

以Spinraza为例，2019年在中国获批时，初始定价高达69.97万元/针。这一“天价”让许多家庭难以承受。

但随着2022年初该药物被纳入医保目录，价格大幅下降至约3万元/针，使得原本昂贵的救命药开始惠及更多普通家庭。

近年来，中国政府也通过一系列政策调整降低药品价格。

2018年起，包括抗癌药在内的所有普通药品进口关税降至零，使我国实际进口的全部抗癌药实现零关税。

此外，针对部分专利、独家药品，国家组织了药品价格谈判和医保目录谈判，39个谈判品种平均降价50%以上，并全部纳入国家医保目录。

05 未来挑战
基因治疗的发展之路依然充满挑战。

病毒载体保质期较短，不仅推高了其价格，还对其供应造成了限制。生产能力也是一个瓶颈，由于需要严格控制生产流程并严格遵守质量标准，生产成本随之增加。

在技术层面，业界正期待第二代或第三代基因治疗药物。

目前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然AAV血清型作为递送系统。科学家们正在对AAV腺相关病毒的外壳进行改造，以实现更精准的靶向。

如何平衡创新激励与药品可及性，将是行业长期议题。

一方面，需要保证药企有足够的动力继续投入创新；另一方面，也要让划时代的医疗成果不至于成为只有少数人能够享受的奢侈品。

技术突破与支付机制正在赛跑。随着基因治疗从单基因遗传病向神经退行性疾病、血液病、眼科等领域扩展，更多“天价药”即将涌现。

药品的价值最终不只体现在实验室，更体现在可及性的广阔天地。

当救命的技术不再是少数人的特权，医学进步才能真正照亮每一个需要希望的生命。

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